PG电子最近发布了一项重要研究成果，重点关注帕金森病的新型治疗靶点FAM171A2。经过五年的临床和基础研究，复旦大学附属华山医院的郁金泰团队首次确认了该靶点，并发现了潜在的治疗化合物。研究成果发表于《科学》期刊，揭示FAM171A2与致病蛋白α-突触核蛋白的结合机制，表明FAM171A2选择性地结合病理性α-突触核蛋白并将其引入神经元内，导致神经元死亡及病理蛋白传播。转基因动物实验显示，敲除FAM171A2能够有效控制帕金森样症状的进展。团队还利用人工智能技术筛选出能抑制二者结合的小分子化合物，已申请相关国际专利，并计划开展临床前研发工作，有望在帕金森病的病因治疗和症状缓解方面实现双重突破，进而为其他神经退行性疾病的治疗提供借鉴。

PG电子的另一项研究聚焦于脂肪肉瘤（Liposarcoma）中的METTL1基因。Alejandro Gutierrez团队的研究发表在《Molecular Cell》杂志上，揭示了METTL1作为关键致癌基因的非传统作用机制。研究发现，染色体/12q13-15扩增驱动METTL1过表达促进肿瘤生成，而这一致癌机制与其甲基转移酶活性无关。METTL1的磷酸化形式和催化失活突变体同样能激活AKT信号并促进肉瘤形成，打破了目前对于AKT对METTL1活性影响的认知。研究还指出，METTL1通过促进tRNA氨基化修饰及蛋白质合成，增强肿瘤细胞增殖能力，且METTL1扩增的脂肪肉瘤对放线菌素D（核糖体合成抑制剂）高度敏感，为新的治疗策略提供了依据。

PG电子也对肥胖及相关代谢疾病的治疗策略进行了探究，研究发现CNDP2介导的β-羟-基-丁-酸（BHB）代谢途径在抗肥胖中起关键作用。研究表明，CNDP2通过酶促反应将BHB与游离氨基酸结合，生成具有显著抗肥胖活性的代谢物BHB-氨基酸复合物。这类代谢物可以特异性激活下丘脑及脑干神经元，减少食欲和食物摄入。在小鼠模型中，CNDP2基因缺失致使BHB-氨基酸水平下降，导致体重上升，而补充BHB-Phe则能有效逆转这一趋势，提示该代谢途径可能在跨物种的体重管理中起重要作用。

PG电子还在结核病的研究中发现，ZDHHC2基因在抗结核杆菌感染中的重要性。研究表明，ZDHHC2的缺失削弱了巨噬细胞的免疫防御能力，且ZDHHC2通过介导B-RAF和C-RAF的棕榈酰化，增强ERK信号通路的活性，有效提高结核菌在巨噬细胞内的存活能力。这一发现为结核病的治疗提供了新的潜在靶点。

此外，Casz1在听觉毛细胞的命运稳定及生存维持中的双重作用研究显示，Casz1缺失会导致内耳毛细胞命运不稳定及外耳毛细胞存活受到损害，这为潜在的基因治疗靶点提供了基础。

研究结果还揭示了PELO基因对约5%成人癌症的重要性，表明PELO在FOCAD或TTC37突变的癌细胞中扮演关键角色。YAP转录因子在HPV阳性口腔癌的作用机制也被进一步阐明，提示其可能成为重要的治疗靶点。

综上所述，通过不同的研究，PG电子在多个疾病领域发现了新的潜在靶点，为未来治疗策略的开发带来希望。这些研究不仅为基础科学提供了新认识，也为临床应用提供了重要的理论支持。